简介：摘要回顾性分析2019年至2021年于江苏省人民医院血液科接受艾曲泊帕联合环孢素A（CsA）的13例初治输血依赖非重型再生障碍性贫血（transfusion-dependent non-severe aplastic anemia，TD-NSAA）患者的临床资料，评估艾曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效、不良反应等。13例TD-NSAA患者治疗3个月总体血液学反应（OR）12/13。至随访截点，12例患者获得治疗反应，其中2例达完全血液学反应（CR），9例达部分血液学反应（PR），1例达血液学反应（HR）。1例患者在艾曲泊帕治疗6个月时转为阵发性睡眠性血红蛋白尿。5例患者治疗期间出现不同程度的不良反应，但未对治疗造成影响。对比既往单一CsA方案疗效，对于TD-NSAA，艾曲泊帕联合CsA应用可提高疗效且安全性较好。

简介：摘要目的探讨阿伐曲泊帕对仑伐替尼相关重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及安全性。方法回顾性分析南京医科大学第一附属医院收治的1例仑伐替尼相关SAA患者的临床资料。总结治疗过程，分析阿伐曲泊帕治疗结果，并进行文献复习。结果该例SAA患者肝癌骨转移后使用仑伐替尼和短程局部放疗后出现骨髓衰竭，确诊SAA。应用他克莫司、西罗莫司后血象无改善。接受阿伐曲泊帕40 mg/d治疗4周后，三系造血恢复，脱离输血。结论阿伐曲泊帕成功治疗1例仑伐替尼相关SAA，耐受性良好，值得临床继续积累相关病例。

简介：摘要目的探讨使用雷帕霉素治疗无ABL突变的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药慢性粒细胞白血病（CML）的效果。方法采用流式细胞术检测江苏省人民医院收治的2例TKI耐药的CML患者CD33阳性细胞中p-mTOR和p-S6的阳性表达情况，并检测体外加用雷帕霉素后对p-mTOR和p-S6阳性表达的影响。结果体外加用雷帕霉素后能够抑制CD33阳性细胞中p-mTOR和p-S6阳性表达；口服雷帕霉素3个月后CD33阳性细胞中p-mTOR和p-S6阳性表达下降，且BCR-ABL融合基因拷贝数也同步降低。结论部分CML患者对TKI耐药可能与mTOR胞内信号途径活化有关。