简介:摘要海曲泊帕(海曲泊帕乙醇胺片)是一种新型的小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。2021年6月海曲泊帕获得我国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者以及对免疫抑制治疗(IST)反应不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成年患者。为指导临床规范应用海曲泊帕,使患者最大限度获益,根据海曲泊帕的临床研究进展,结合国内外权威指南、共识及TPO-RA类药物的应用现状,中国临床肿瘤学会(CSCO)抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会组织多学科专家认真讨论、反复修改,制定了该指导原则,供临床医师参考。
简介:摘要回顾性分析2019年至2021年于江苏省人民医院血液科接受艾曲泊帕联合环孢素A(CsA)的13例初治输血依赖非重型再生障碍性贫血(transfusion-dependent non-severe aplastic anemia,TD-NSAA)患者的临床资料,评估艾曲泊帕联合CsA治疗TD-NSAA的疗效、不良反应等。13例TD-NSAA患者治疗3个月总体血液学反应(OR)12/13。至随访截点,12例患者获得治疗反应,其中2例达完全血液学反应(CR),9例达部分血液学反应(PR),1例达血液学反应(HR)。1例患者在艾曲泊帕治疗6个月时转为阵发性睡眠性血红蛋白尿。5例患者治疗期间出现不同程度的不良反应,但未对治疗造成影响。对比既往单一CsA方案疗效,对于TD-NSAA,艾曲泊帕联合CsA应用可提高疗效且安全性较好。
简介:摘要目的探讨艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和临床意义。方法回顾性分析2017年5月至2019年6月在新乡市中心医院血液科初诊为SAA的63例患儿的临床资料,均为无同胞全合供者,按照治疗方案不同分为观察组和对照组,观察组31例接受IST联合艾曲泊帕治疗;对照组32例接受IST治疗。采用χ2检验比较2组患儿感染、显著出血的发生率及治疗3个月、6个月、12个月的总缓解(OR)率、完全缓解(CR)率;采用t检验比较2组患儿粒细胞集落刺激因子应用量、红细胞平均输注量、血小板平均输注量;2组生存率和生存分析采用Kaplan-Meier法,应用Log-rank检验比较2组患儿2年总生存(OS)率及无失败生存(FFS)率。结果观察组3个月、6个月的OR率分别为61.29%(19/31例)、80.64%(25/31例),均高于对照组的37.50%(12/32例)、59.38%(19/32例),差异均有统计学意义(χ2=45.27、43.81,均P<0.05);观察组3个月、6个月CR率分别为32.26%(10/31例)、45.16%(14/31例),均高于对照组的15.62%(5/32例)、28.13%(9/32例),差异均有统计学意义(χ2=47.02、48.35,均P<0.05);观察组12个月的OR率为83.87%(26/31例)、CR率为64.52%(20/31例),与对照组12个月的OR率81.25%(26/32例)、CR率59.38%(19/32例)比较,差异均无统计学意义(均P>0.05)。观察组患儿治疗6个月内粒细胞集落刺激因子的应用总量、红细胞和血小板平均输注量均明显少于对照组[(13.58±4.28)支比(23.24±6.68)支、(5.48±1.67) U比(10.58±3.67) U、(4.15±2.47)袋比(9.15±3.87)袋],差异均有统计学意义(t=2.591、2.040、2.744,均P<0.05);观察组患儿感染率、显著出血率较对照组均明显减低(16.13%比43.75%、16.13%比37.50%),差异均有统计学意义(χ2=47.12、44.52,均P<0.05);观察组与对照组的2年OS率分别为93.55%(29/31例)、87.50%(28/32),差异无统计学意义(P=0.407 3);观察组与对照组2年FFS率分别为87.10%、78.13%,差异无统计学意义(P=0.326 6)。结论对于无同胞全相合供者的SAA患儿,IST联合艾曲泊帕治疗可明显提高SAA患儿的早期治疗反应率,并能减少红细胞、血小板输注量,降低感染、出血的发生率。
简介:摘要目的探讨艾曲泊帕在实体肿瘤化疗所致血小板减少症治疗中的应用。方法收集2019年5月至2020年4月清华大学附属北京清华长庚医院收治的实体肿瘤化疗所致血小板减少症患者4例,对其临床特征、应用艾曲泊帕后的疗效及不良反应进行分析。结果4例患者应用艾曲泊帕前中位血小板计数为32×109/L[(8~54)×109/L],中位血小板恢复时间为18.5 d。所有患者对药物耐受性良好,未出现头痛、肝肾损害及血栓形成等不良反应,均达完全缓解。结论艾曲泊帕可有效提高血小板数量,且使用方便、不良反应小,可为临床医生处理实体肿瘤化疗所致血小板减少症治疗提供一定的借鉴。
简介:摘要:目的:观察艾曲泊帕联合强化免疫抑制治疗再生障碍性贫血的临床疗效。方法:将60例再生障碍性贫血患者按照随机数字表法分为常规组和试验组,每组各30例。常规组给予强化免疫抑制治疗,试验组在常规治疗的基础上联合艾曲泊帕治疗。比较两组患者的临床疗效、不良反应发生率及治疗前后白细胞、血红蛋白、血小板、血清炎性因子水平[白细胞介素-8(IL-8)、干扰素-γ(IFN-γ)、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)]、端粒长度及DyskerinmRNA表达水平变化情况。结果:常规组有效率为73.33%,试验组有效率为93.33%,两组患者有效率比较,差异具有统计学意义(P<0.05)。两组患者治疗后白细胞、血红蛋白、血小板高于本组治疗前,IL-8、IFN-γ、TNF-α水平低于本组治疗前,且治疗后组间比较,差异具有统计学意义(P<0.05)。两组患者治疗后端粒长度,DyskerinmRNA表达水平低于本组治疗前,且治疗后试验组低于常规组,差异具有统计学意义(P<0.05)。试验组不良反应发生率低于常规组,差异具有统计学意义(P<0.05)。结论::艾曲泊帕联合强化免疫抑制治疗AA患者可提高治疗总有效率,改善血常规指标、外周血T细胞和炎性因子水平,效果优于单纯强化免疫抑制治疗。
简介:【摘要】目的:观察分析艾曲泊帕在实体肿瘤化疗所致血小板减少症治疗中的应用效果。方法:选取我院在2020年9月至2021年6月收治的实体肿瘤化疗所致血小板减少症患者抽取28例作为本次研究对象,随机抽签法将其分组为常规组和研究组,每组患者各14例,常规组未使用艾曲泊帕治疗,研究组使用艾曲泊帕治疗,对比两组患者治疗效果以及不良反应。结果:研究组治疗有效率92.85%(13例)明显高于常规组治疗有效率57.14%(8例),组间比较差异性显著,P
简介:摘要目的评估艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)在中国再生障碍性贫血(AA)患者中的疗效及安全性。方法调查分析2015年4月至2019年5月来自中国14个血液病治疗中心、连续应用艾曲泊帕治疗至少3个月的输血依赖非重型和重型AA患者临床资料。结果纳入19例IST初治及37例IST难治性AA患者,中位艾曲泊帕治疗时间为7(3~31)个月,中位艾曲泊帕最大稳定使用剂量为75(50~150)mg/d。10例应用艾曲泊帕联合标准IST一线治疗的SAA患者3个月血液学反应(HR)率为60%,完全HR(CR)率为30%;9例艾曲泊帕联合环孢素A(CsA)一线治疗SAA患者后3个月HR率为89%,CR率为44%。19例患者应用艾曲泊帕联合IST一线治疗,至调查随访时HR率为79%,CR率为52.6%。19例CsA±雄激素治疗无效的AA患者,艾曲泊帕开始治疗后3个月HR率为57.9%(11/19),最佳HR率为68.4%;标准IST治疗无效的难治性AA,艾曲泊帕治疗最佳HR率为44%。51%患者应用艾曲泊帕发生不同严重程度的不良反应,以胃肠道不适最为常见。结论艾曲泊帕治疗可加快HR的获得,改善HR质量;残存造血细胞较多的AA患者或可采用非抗胸腺细胞球蛋白免疫抑制联合艾曲泊帕治疗;艾曲泊帕可作为CsA±雄激素治疗无效AA的补救治疗;艾曲泊帕不良反应轻微,多可耐受。
简介:摘要目的探讨阿伐曲泊帕联合重组人血小板生成素(rhTPO)和阿伐曲泊帕单药治疗慢性肝病相关重度血小板减少症(TCP)的临床疗效。方法采用回顾性队列研究方法。收集2020年5月至2021年10月中国科学技术大学附属第一医院收治的56例慢性肝病相关重度TCP患者的临床资料;男36例,女20例;中位年龄54岁,年龄范围为33~74岁。56例患者中,21例采用阿伐曲泊帕联合rhTPO方案设为联合治疗组,35例采用阿伐曲泊帕单药方案设为单药治疗组。观察指标:(1)用药后血小板(PLT)变化情况。(2)药物不良反应情况。采用门诊和电话方式进行随访,监测患者治疗后2周内PLT的变化情况,了解患者治疗效果。随访时间截至2021年10月。正态分布的计量资料以x±s表示,组间比较采用t检验;偏态分布的计量资料以M(范围)表示,组间比较采用Mann-Whitney U检验。计数资料以绝对数或百分比表示,组间比较采用χ²检验或Fisher确切概率法。重复测量数据采用重复测量方差分析。结果(1)用药后PLT变化情况:联合治疗组患者用药后1~5 d PLT为(35±19)×109/L,用药后6~10 d PLT为(73±41)×109/L;单药治疗组上述指标分别为(40±30)×109/L,(70±51)×109/L。两组患者用药前后PLT组间变化趋势比较,差异无统计学意义(F组间=0.30,P>0.05);两组患者用药前后PLT变化趋势比较,差异有统计学意义(F时间=59.96,P<0.05);两组患者PLT变化趋势之间无交互效应(F交互=0.40,P>0.05)。联合治疗组患者治疗有效率为66.67%(14/21),单药治疗组为54.29%(19/35),两组患者治疗有效率比较,差异无统计学意义(χ²=0.83,P>0.05)。(2)药物不良反应情况:联合治疗组患者发生头痛、头晕、输血反应、血尿、蛋白尿、发热、腹痛、腹泻、消化不良、疲劳、恶心、外周组织水肿例数分别为2、4、1、2、2、7、10、6、8、14、12、5例,单药治疗组患者上述指标分别为5、8、1、3、5、7、19、11、20、19、14、5例,两组患者头痛、头晕、输血反应、血尿、蛋白尿比较,差异均无统计学意义(P>0.05);两组患者发热、腹痛、腹泻、消化不良、疲劳、恶心、外周组织水肿比较,差异均无统计学意义(χ2=1.24,0.23,0.05,1.91,0.83,2.04,0.81,P>0.05)。结论阿伐曲泊帕联合rhTPO方案和阿伐曲泊帕单药方案均能升高慢性肝病相关重度TCP患者PLT;与阿伐曲泊帕单药方案比较,阿伐曲泊帕联合rhTPO方案并未带来更佳的临床获益。
简介:摘要目的提高对艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)发生严重皮肤变态反应的认识。方法回顾性分析湖北医药学院附属人民医院收治的1例艾曲泊帕治疗后发生皮肤严重变态反应的ITP患者临床资料,并结合文献进行复习。结果该例ITP患者因糖皮质激素等治疗无效而给予艾曲泊帕治疗,9 d后出现胸、背部散在红色皮疹,3 d后皮疹蔓延全身,并出现皮肤松解脱落及水泡,经停用艾曲泊帕,给予糖皮质激素和丙种球蛋白冲击治疗、抗过敏及对症支持治疗后皮疹逐渐消退,停用艾曲泊帕后换用重组人促血小板生成素(TPO)升血小板治疗,TPO治疗过程中未发生皮肤变态反应。结论艾曲泊帕所致严重皮肤变态反应临床罕见,应引起临床医师的高度关注,一旦发生应及时停药并换用其他替代产品,给予抗过敏及对症支持治疗可改善症状。
简介:摘要目的评价艾曲波帕治疗儿童造血干细胞移植(HSCT)后血小板减少症的疗效与安全性。方法回顾性分析2018年8月1日至2019年4月1日于中山大学孙逸仙纪念医院儿科接受HSCT后发生血小板减少症并采用艾曲波帕治疗的24例患儿的临床资料,评估治疗有效率及不良反应,根据造血干细胞来源分为脐带血组和外周干细胞组,根据疾病类型分为恶性病组和非恶性病组,分析各组间临床疗效。组间比较采用秩和检验。结果24例患儿中男15例、女9例,艾曲波帕用药时的年龄7.7(2.6~13.7)岁,接受艾曲波帕治疗的时间为移植后第27.5(8.0~125.0) d,使用后完全有效的时间为23.5(6.0~83.0) d,用药疗程为36.5(8.0~90.0) d,艾曲波帕总剂量为1 400(200~5 900)mg,完全有效率92%(22/24),未发生艾曲波帕相关不良反应。脐带血干细胞移植(16例)的患儿使用艾曲波帕的疗程及总剂量均明显低于外周干细胞移植组(8例)[24.5(8.0~81.0)比65.5(35.0~90.0)d,900.0(200.0~3 850.0)比2 862.5 (1 175.0~5 900.0) mg,Z=-3.004、-2.604,P=0.002、0.007],而达到完全有效的时间及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数的差异均无统计学意义(均P>0.05)。与恶性病患儿(12例)相比,非恶性病患儿(12例)用药后至获得完全有效的时间、用药疗程、总剂量及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数的差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论艾曲波帕用于儿童HSCT后血小板减少症有一定疗效,安全性高,尤其在脐带血移植中可能更有优势。
简介:摘要目的评价艾司氯胺酮复合丙泊酚用于患儿MRI检查的镇静效果。方法选择2021年2至6月行MRI检查的患儿100例,性别不限,年龄1~6岁,体重10~30 kg,ASA分级Ⅰ或Ⅱ级,采用随机数字表法分为2组(n=50):丙泊酚组(P组)和艾司氯胺酮+丙泊酚组(K+P组)。麻醉诱导:P组静脉注射丙泊酚2.5 mg/kg,K+P组静脉注射艾司氯胺酮0.5 mg/kg和丙泊酚1.5 mg/kg;麻醉维持:静脉泵注丙泊酚100 μg·kg-1·min-1,调节丙泊酚输注速率,维持Ramsay镇静评分≥5分。发生中重度体动反应时,静脉注射丙泊酚0.5~1.0 mg/kg和(或)增加丙泊酚输注速率。评估检查过程中MRI图像质量,记录体动反应发生情况及其程度、气道相关不良事件(低氧血症、窒息、上呼吸道梗阻、分泌物增多)及低血压、心动过缓的发生情况;记丙泊酚平均输注速率、静脉追加量及总用量。记录苏醒时间和麻醉恢复室停留时间;记录恢复室观察期间不良事件(呕吐、复视及躁动)发生情况和家属对镇静效果和恢复的满意度。结果与P组相比,K+P组丙泊酚平均输注速率和总用量、气道相关不良事件及低血压、心动过缓的发生率降低(P<0.05),体动反应发生率及其程度、MRI图像质量、苏醒时间、麻醉恢复室停留时间及恢复期间不良事件发生率差异无统计学意义(P>0.05)。结论艾司氯胺酮复合丙泊酚可安全、有效地用于患儿MRI检查镇静。