简介：摘要目的探讨兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗再生障碍性贫血(AA)患儿发生血清病的相关因素，总结临床经验，分析血清病是否影响AA预后。方法收集并分析首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心2016年3月至2018年12月AA应用免疫抑制治疗(IST)后出现血清病患儿的临床数据，分析其发生时间、临床表现、治疗及预后。结果共收集AA患儿48例。中位年龄5岁5个月(2岁1个月～15岁6个月)，男女比例1.4∶1.0；75.0%(36/48例)发生血清病，中位发病时间为IST第11天，72.2%(26/48例)发生在第7－14天；临床表现前3位为关节痛(63.9%，23例)、发热(52.7%，19例)、皮疹(52.7%、19例)等。血清病组与无血清病组IST前和血清病发生时的外周血白细胞、中性粒细胞绝对值、淋巴细胞绝对值计数差异均无统计学意义(均P>0.05)。IST结束后持续应用糖皮质激素预防血清病的患儿发病率(2/12例，16.6%)低于未应用者(34/36例，94.4%)，差异有统计学意义(χ2＝29.037，P<0.001)。发生血清病后经糖皮质激素[甲泼尼龙2～4 mg/(kg·d)]治疗症状均好转。随访至IST治疗后6个月及6个月以上的患儿共37例，发生血清病者25例，19例达到治愈或明显进步标准，6例未愈；不发生血清病12例，10例达到治愈或明显进步标准，2例未愈。2组患儿预后差异无统计学意义(P>0.05)。结论AA患儿IST治疗易出现血清病，发病高峰期为IST第2周，以关节痛、发热、皮疹为主要临床表现，血清病发病情况与治疗前及发病时的白细胞、中性粒细胞、淋巴细胞绝对值无相关性；IST结束后继续应用糖皮质激素开展预防性治疗可降低其发生率，发生后再应用糖皮质激素也可有效控制病情；血清病发生与否不影响IST治疗AA的预后。

简介：摘要目的探讨以噬血细胞综合征（HLH）为首发表现的肝炎相关性再生障碍性贫血（HAAA）的临床特点及诊治要点。方法回顾性分析2017年1月至2019年5月于首都医科大学附属北京儿童医院住院治疗的5例以HLH为首发表现的HAAA患儿的临床病例资料。结果5例患儿中男4例、女1例，发病年龄6.0（2.7~12.7）岁。所有患儿在发病初期均表现为不明原因的高热、肝肿大、入院前血生化提示肝功能损伤[天冬氨酸转氨酶1 716（1 409~2 570）U/L、丙氨酸转氨酶1 699（937~2 540）U/L]，入院后查血细胞减少[白细胞计数1.2（0.6~6.7）×109/L、血红蛋白94（65~111）g/L、血小板计数29（10~41）×109/L]、纤维蛋白原降低[1.3（1.1~2.5）g/L]，甘油三酯[4.0（2.8~5.1） mmol/L]、铁蛋白[1 766（399~5 253） μg/L]、可溶性CD25[27 457 (9 625~44 000 ng/L）]明显升高,患儿骨髓涂片中都可见吞噬现象，故急性肝炎、HLH诊断明确。在HLH治疗过程中，患儿血细胞持续减低不缓解，完善骨髓（髂骨）活检提示骨髓增生低下，在除外先天骨髓衰竭性疾病及其他全血细胞减少性疾病后，HAAA诊断成立。HAAA确诊后，1例患儿在北京儿童医院行抗人胸腺免疫球蛋白（ATG）和环孢素治疗，1例外院行造血干细胞移植，2例明确诊断后外院行ATG治疗，1例患儿死亡。结论HAAA可以HLH为首发表现，临床表现以高热、肝功能损伤、血细胞减少、铁蛋白升高及骨髓吞噬现象为主。若经免疫抑制治疗，HLH以及肝炎相关指标均好转而血常规持续不恢复应考虑HAAA可能。当HAAA符合重型再生障碍性贫血诊断标准或依赖输注时，应尽快行ATG或者造血干细胞移植治疗。

简介：摘要对2018年2月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治并门诊定期随访的1例以抑制性T淋巴细胞比例明显增高的慢性难治性免疫性血小板减少症(ITP)患儿的临床及实验室资料进行回顾性分析。患儿，男，8岁，6年间皮肤黏膜出血点及瘀斑反复出现，偶有鼻出血；查体：心肺腹及神经系统检查无特殊，未触及浅表淋巴结大。血常规提示血小板2.00×109/L，白细胞计数及血红蛋白水平正常，骨髓增生明显活跃，巨核细胞大于300个，患儿诊断为ITP。予一线丙种球蛋白及口服激素治疗，重复性一线治疗予大剂量地塞米松冲击疗法，二线治疗予小剂量利妥苷单抗联合大剂量地塞米松冲击疗法，患儿均未达临床缓解。重复评估后，针对患儿高抑制性T淋巴细胞特点予环孢素口服治疗，0.5个月后患儿可达部分缓解并持续3个月，截至撰稿时已达完全缓解6个月。提示ITP作为异质性高的免疫性疾病，免疫异常指标有望成为开展精准治疗的突破口。