简介：摘要目的分析儿童伯基特淋巴瘤（BL）的临床特点，总结中国儿童淋巴瘤协作组成熟B细胞淋巴瘤2017方案（CNCL-B-NHL-2017）的中期疗效。方法回顾性收集中国儿童淋巴瘤协作组2017年5月至2021年4月收治的436例年龄≤18岁BL患儿临床资料，均按照CNCL-B-NHL-2017方案分层治疗。分析患儿发病时临床特点，比较不同临床分期、危险度分组患儿的治疗效果，采用Kaplan-Meier方法进行生存分析，Cox回归分析影响预后的危险因素。结果436例患儿发病年龄6.0（4.0，9.0）岁，男368例（84.4%）、女68例（15.6%）。临床分期Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期分别为4例（0.9%）、30例（6.9%）、217例（49.8%）、185例（42.4%），危险度A、B1、B2、C1、C2组分别为1例（0.2%）、46例（10.6%）、19例（4.4%）、285例（65.4%）、85例（19.5%）。全组患儿中63例（14.4%）单纯化疗，373例（85.6%）在化疗基础上联合应用利妥昔单抗。21例（4.8%）治疗中进展，3例（0.7%）复发，13例（3.0%）治疗相关死亡。随访时间24.0（13.0，35.0）个月，全组患儿2年无事件生存率（EFS）为（90.9±1.4）%，A、B1、B2、C1、C2组2年EFS分别为100.0%、100.0%、（94.7±5.1）%、（90.7±1.7）%、（85.9±4.0）%，A、B1、B2组整体高于C1组（χ2=4.16，P=0.041）和C2组（χ2=7.21，P=0.007）。单纯化疗组和利妥昔单抗联合化疗组2年EFS分别为（79.3±5.1）%、（92.9±1.4）%，差异有统计学意义（χ2=14.23，P<0.001）。临床分期Ⅳ期（包括白血病期）、血清乳酸脱氢酶（LDH）>正常值4倍、中期评估有瘤灶为预后不良的危险因素（HR=1.38、1.23、8.52，95%CI 1.05~1.82、1.05~1.43、3.96~18.30）。结论CNCL-B-NHL-2017方案对儿童BL疗效显著，联合应用利妥昔单抗可以使疗效进一步提高。

简介：摘要目的探讨儿童TCF3-PBX1融合基因阳性急性前体B淋巴细胞白血病（B-ALL）的临床特征及预后因素。方法回顾性分析2011年4月至2020年12月福建省5家医院（福建医科大学附属协和医院、厦门大学附属第一医院、福建医科大学附属漳州市医院、福建医科大学附属泉州第一医院、福建省南平市第一医院）收治的1 287例初诊B-ALL患儿的临床资料。根据TCF3-PBX1融合基因检测结果，将患儿分为TCF3-PBX1阳性组与TCF3-PBX1阴性组，比较两组患儿的临床特征、早期治疗反应[诱导中及诱导结束时的微小残留病（MRD）]及远期疗效[总生存（OS）及无事件生存（EFS）]，采用Kaplan-Meier法进行生存分析，采用Cox比例风险模型分析TCF3-PBX1阳性B-ALL的预后影响因素。83例TCF3-PBX1阳性ALL患儿中，62例治疗方案、危险分层、疗效评价采用中国儿童白血病协作组（CCLG)-ALL 2008方案，21例采用中国儿童肿瘤协作组（CCCG）-ALL 2015方案，比较两组疗效及严重不良事件（SAE）发生率。结果1 287例B-ALL患儿中，83例（6.4%）TCF3-PBX1阳性。与TCF3-PBX1阴性组相比，TCF3-PBX1阳性组初诊白细胞计数（WBC）≥50×109/L的患儿比例更高，但诱导第15天或第19天MRD≥1%、诱导第33天或第46天MRD≥0.01%的患儿比例均更低（均P<0.05）。Cox回归单因素分析显示，诱导治疗第15天或第19天MRD≥1%、诱导第33天或第46天TCF3-PBX1定量≥0.01%为OS及EFS的危险因素（均P<0.05）。多因素分析显示，诱导治疗第15或第19 MRD≥1%为OS（HR=10.589，95% CI 1.903~58.933，P=0.007）及EFS（HR=10.218，95% CI 2.429~42.980，P=0.002）的独立危险因素；诱导治疗第33天或第46天TCF3-PBX1定量≥0.01%为EFS的独立危险因素（HR=6.058，95% CI 1.463~25.087，P=0.013），但不是OS的独立危险因素（HR=3.550，95% CI 0.736~17.121，P=0.115）。TCF3-PBX1阳性组10年EFS率及OS率分别为84.6%（95% CI 76.9%~93.1%）、89.1%（95% CI 82.1%~96.6%），与TCF3-PBX1阴性组差异均无统计学意义（均P>0.05）。80例接受规范治疗的患儿中，与接受CCLG-ALL 2008方案治疗的患儿相比，接受CCCG-ALL 2015方案治疗的患儿感染相关SAE发生率更低[0（0/21）比20.3%（12/59），χ2=5.22，P=0.022]，但两组的治疗相关死亡率、复发率、EFS及OS差异均无统计学意义（均P>0.05）。结论TCF3-PBX1阳性儿童B-ALL总体预后良好，诱导中期MRD≥1%及诱导结束TCF3-PBX1定量≥0.01%可能为不良预后的影响因素，CCCG-ALL 2015方案在获得良好疗效的同时可减少感染相关SAE。