简介:摘要目的评价自体造血干细胞移植(ASCT)对多发性骨髓瘤(MM)患者微小残留病(MRD)的影响。方法分析2018年8月至2021年8月在上海交通大学医学院附属仁济医院接受硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松(VCD)或硼替佐米+来那度胺+地塞米松(VRD)方案诱导,序贯ASCT治疗的92例初治MM患者的完全缓解(CR)率和MRD阴性率。评估不同临床特征、诱导方案、移植前疗效和移植预处理方案对于移植后第100天疗效及预后的影响。结果92例患者中,男45例,女47例,中位年龄57.3(35~67)岁,接受VCD和VRD方案诱导的患者分别为57例和35例,接受白消安+环磷酰胺+依托泊甙(BCV)或高剂量马法兰(HDM)方案移植预处理的患者分别为43例和49例。92例患者移植后总CR率由23.9%(22/92)提升至移植后的58.7%(54/92),MRD阴性率由4.4%(4/92)提升至33.7%(31/92),差异均有统计学意义(均P<0.05)。移植前获得部分缓解(PR)、非常好的部分缓解(VGPR)及≥CR疗效的三组患者,移植后MRD阴性率分别为17.6%(6/34)、33.3%(12/36)和59.1%(13/22)(P=0.006)。初诊时伴或不伴浆细胞瘤的患者,移植后的CR率分别为36.4%(4/11)和65.4%(53/81)(P=0.029),MRD阴性率分别为18.2%(2/11)和39.5%(32/81)(P=0.037),差异均有统计学意义。高危细胞遗传学异常的患者与标危组移植后MRD阴性率分别为30.5%(12/28)和42.9%(18/59)(P=0.258)。移植前达到≥VGPR疗效的患者,移植后的MRD阴性率在VCD诱导组和VRD组分别为29%(9/31)和59.3%(16/27)(P=0.033),BCV预处理组和HDM组分别为24%(6/25)和57.6%(19/33)(P=0.016),差异均有统计学意义。结论ASCT能克服高危细胞遗传学异常等不良因素,显著提升MM患者的CR率和MRD阴性率,但初诊时伴浆细胞瘤的患者获益不如无浆细胞瘤的患者。
简介:摘要患儿1,男,11岁,以无明显诱因出现四肢乏力伴双下肢瘀斑,按压后不褪色就诊,诊断为急性B淋巴细胞白血病,TCF3-HLF融合基因阳性;患儿2,男,15岁,以无明显诱因出现双侧髋部疼痛明显、活动受限就诊,诊断为急性B淋巴细胞白血病,BCR-ABL1(P210)融合基因阳性,均为高危组。2例患儿经中国儿童白血病协作组急性淋巴细胞白血病2008方案(CCLG-ALL-2008方案)序贯化疗后微小残留(MRD)或基因定量均未转阴,接受1个疗程贝林妥欧单抗治疗后,MRD与基因定量转阴,且在治疗结束后1个月内接受异基因造血干细胞移植治疗。术后2例患儿均发生急性移植物抗宿主病,对症治疗后缓解。现患儿定期复查MRD及基因定量均为阴性,病情稳定。
简介:摘要目的探讨新药时代多发性骨髓瘤(MM)患者自体造血干细胞移植(AHSCT)后微小残留病(MRD)状态的临床预后价值。方法选择2016年2月至2019年12月在首都医科大学附属北京朝阳医院住院治疗且接受AHSCT的MM患者为研究对象,入组患者初诊时均有完善的基线数据。以新药为基础的联合方案诱导治疗后序贯AHSCT,AHSCT后第100天左右开始维持治疗。诱导治疗结束后、AHSCT后第100天左右、维持治疗期间每季度均进行病情评估。在AHSCT后的病情监测中,每季度均采用二代流式法检测骨髓MRD,至少动态监测12个月。根据患者的细胞遗传学特点分为高危组与标危组,再根据患者的MRD状态将各组分为持续阳性、短暂阴性、持续阴性三个亚组,分析与比较不同组别患者的生存状况。结果共纳入MM患者150例,中位年龄54岁(30~68岁),男87例(58.0%),女63例(42.0%);其中细胞遗传学标危组66例,高危组84例。中位随访36个月(16~72个月),标危组中位无进展生存(PFS)期未达到,高危组中位PFS期为45个月(P<0.001);两组中位总生存(OS)期均未达到,标危组与高危组的3年OS率分别是95.2%与78.9%(P=0.001)。标危组中,各亚组中位OS期均未达到(P=0.324),各亚组患者中位PFS期均未达到(P=0.086)。高危组中,持续阴性亚组中位OS期未达到,3年OS率为100%,持续阳性亚组中位OS期为52个月,短暂阴性亚组中位OS期仅31个月(P=0.002);持续阴性亚组中位PFS期未达到,3年PFS率为85.4%,持续阳性亚组中位PFS期为40个月,短暂阴性亚组中位PFS期仅17个月(P=0.001)。结论MRD持续阴性可能逆转细胞遗传学高危MM患者的不良预后,MRD短暂阴性的高危MM患者预后不佳。
简介:摘要钙化防御病罕见且死亡率高,因皮肤缺血坏死和感染导致剧痛,尚缺乏有效治疗方法。常发生在终末期肾病(ESKD)患者,又称钙化性尿毒症性小动脉病(CUA),组织学特征是真皮微血管钙化、内膜纤维增生和微血栓形成。本文创新性运用人羊膜间充质干细胞(hAMSCs)多学科再生治疗1例34岁尿毒症女性患者,其臀部、双下肢广泛进行性溃疡,伴剧痛和恶臭分泌物,皮肤病理符合钙化防御病。患者因常规治疗无效,经医院伦理委员会批准行hAMSCs抢救性治疗,包括静脉和局部肌内注射、创面外敷hAMSCs培养上清液。患者的皮肤和软组织再生,血生化、炎症、矿物质和骨代谢指标、免疫功能紊乱好转。患者的视觉模拟疼痛量表治疗前为10分、治疗15个月为0分;Bates-Jensen伤口评价量表治疗前为65分、治疗15个月为13分;伤口生活质量调查问卷治疗前为68分、治疗15个月为0分。hAMSCs治疗CUA具有良好的应用前景,机制可能与抑制血管钙化、促进新生血管和皮肤软组织再生修复、抗炎及免疫调节等有关。
简介:摘要目的建立外周血白细胞、骨髓有核细胞和巨核细胞形态学分类计数的参考区间。方法选取2012年4月至2020年6月河北燕达陆道培医院参与筛查造血干细胞移植的健康供者4 221名,年龄36(3~72)岁,其中男2 520名,女1 701名。按照年龄分为4组:儿童组:≤14岁[334名,年龄11(3~14)岁];青年组:>14岁且<45岁组[2 855名,年龄33(15~44)岁];中年组:≥45岁且<60岁组[929名,年龄49(45~59)岁];老年组≥60岁[103名,年龄62(60~72)岁]。此外,同一年龄组根据不同性别分为2组。儿童组又根据造血特点将其分为儿童1组[48名,年龄6(3~7)岁]和儿童2组[286名,年龄11(8~14)岁]。按照临床血细胞形态学常规检验方法,对外周血白细胞(分类计数100个白细胞)、骨髓有核细胞(计数200个有核细胞)及巨核细胞(细胞数/4.5 cm2)进行分类计数。比较不同年龄组和同年龄不同性别组间细胞计数结果的差异,对差异有统计学意义或临床意义的不同组分别建立形态学分类计数参考区间。结果儿童与成人组之间、成人组不同性别间细胞计数结果差异均有统计学意义(均P<0.05),因此对儿童组、成人不同性别组分别建立参考区间。儿童1组外周血分叶核细胞和淋巴细胞形态学计数参考区间分别为46.65(43.97~49.32)%和44.00(10.60~65.10)%,儿童2组分别为50.73(49.50~51.96)%和39.55(38.36~40.74)%,成人组分别为57.00(39.00~75.23)%和33.00(17.00~52.00)%。儿童1组骨髓中性分叶核粒细胞、晚幼红细胞、成熟淋巴细胞形态学计数参考区间分别为11.54(10.68~12.41)%、14.20(13.19~15.21)%和23.99(22.06~25.92)%,儿童2组分别为12.50(7.00~21.50)%、15.00(9.50~25.50)%和21.02(20.24~21.81)%,成人男性组分别为13.50(7.50~21.00)%、16.50(10.50~26.00)%和15.50(7.50~26.00)%,成人女性组分别为14.50(8.00~24.50)%、14.50(9.00~23.00)%和17.50(8.50~29.00)%。儿童1组和2组粒红比参考区间均为1.86∶1(1.14∶1~3.23∶1),成人男性组为1.96∶1(1.12∶1~3.19∶1),成人女性组为2.22∶1(1.30∶1~3.69∶1)。儿童组骨髓颗粒型巨核细胞和产板型巨核细胞参考区间分别为138(25~567)、86(13~328)个/4.5 cm2,成人组分别为92(13~338)、38(3~162)个/4.5 cm2。结论建立了外周血白细胞、骨髓有核细胞和巨核细胞的形态学分类计数的参考区间,有助于提高临床血细胞形态学检验在疾病筛查、诊断和监测中的应用水平。
简介:摘要肾移植后期抗体介导的排斥反应(AMR)严重影响移植肾长期存活率,新生供者特异性抗体(dnDSA)是后期AMR的主要致病因素。为应对这一重要临床瓶颈,提高我国肾移植长期存活率,中国医药生物技术协会移植技术分会和上海市肾脏移植质量控制中心专家委员会组织相关专家参考国外最新进展,结合我国肾移植临床实际撰写了初稿,广泛征求国内本领域专家修改意见后统稿完成本共识。共识围绕降低dnDSA的产生风险以预防后期AMR、定期检测dnDSA并通过病理诊断及时发现后期AMR,以及后期AMR的治疗方法进行了论述,并给出了相关专家推荐意见。