简介：摘要目的探讨艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和临床意义。方法回顾性分析2017年5月至2019年6月在新乡市中心医院血液科初诊为SAA的63例患儿的临床资料，均为无同胞全合供者，按照治疗方案不同分为观察组和对照组，观察组31例接受IST联合艾曲泊帕治疗；对照组32例接受IST治疗。采用χ2检验比较2组患儿感染、显著出血的发生率及治疗3个月、6个月、12个月的总缓解(OR)率、完全缓解(CR)率；采用t检验比较2组患儿粒细胞集落刺激因子应用量、红细胞平均输注量、血小板平均输注量；2组生存率和生存分析采用Kaplan-Meier法，应用Log-rank检验比较2组患儿2年总生存(OS)率及无失败生存(FFS)率。结果观察组3个月、6个月的OR率分别为61.29%(19/31例)、80.64%(25/31例)，均高于对照组的37.50%(12/32例)、59.38%(19/32例)，差异均有统计学意义(χ2＝45.27、43.81，均P<0.05)；观察组3个月、6个月CR率分别为32.26%(10/31例)、45.16%(14/31例)，均高于对照组的15.62%(5/32例)、28.13%(9/32例)，差异均有统计学意义(χ2＝47.02、48.35，均P<0.05)；观察组12个月的OR率为83.87%(26/31例)、CR率为64.52%(20/31例)，与对照组12个月的OR率81.25%(26/32例)、CR率59.38%(19/32例)比较，差异均无统计学意义(均P>0.05)。观察组患儿治疗6个月内粒细胞集落刺激因子的应用总量、红细胞和血小板平均输注量均明显少于对照组[(13.58±4.28)支比(23.24±6.68)支、(5.48±1.67) U比(10.58±3.67) U、(4.15±2.47)袋比(9.15±3.87)袋]，差异均有统计学意义(t＝2.591、2.040、2.744，均P<0.05)；观察组患儿感染率、显著出血率较对照组均明显减低(16.13%比43.75%、16.13%比37.50%)，差异均有统计学意义(χ2＝47.12、44.52，均P<0.05)；观察组与对照组的2年OS率分别为93.55%(29/31例)、87.50%(28/32)，差异无统计学意义(P＝0.407 3)；观察组与对照组2年FFS率分别为87.10%、78.13%，差异无统计学意义(P＝0.326 6)。结论对于无同胞全相合供者的SAA患儿，IST联合艾曲泊帕治疗可明显提高SAA患儿的早期治疗反应率，并能减少红细胞、血小板输注量，降低感染、出血的发生率。