简介：摘要目的评价艾曲波帕治疗儿童造血干细胞移植（HSCT）后血小板减少症的疗效与安全性。方法回顾性分析2018年8月1日至2019年4月1日于中山大学孙逸仙纪念医院儿科接受HSCT后发生血小板减少症并采用艾曲波帕治疗的24例患儿的临床资料，评估治疗有效率及不良反应，根据造血干细胞来源分为脐带血组和外周干细胞组，根据疾病类型分为恶性病组和非恶性病组，分析各组间临床疗效。组间比较采用秩和检验。结果24例患儿中男15例、女9例，艾曲波帕用药时的年龄7.7（2.6~13.7）岁，接受艾曲波帕治疗的时间为移植后第27.5（8.0~125.0） d，使用后完全有效的时间为23.5（6.0~83.0） d，用药疗程为36.5（8.0~90.0） d，艾曲波帕总剂量为1 400（200~5 900）mg，完全有效率92%（22/24），未发生艾曲波帕相关不良反应。脐带血干细胞移植（16例）的患儿使用艾曲波帕的疗程及总剂量均明显低于外周干细胞移植组（8例）［24.5（8.0~81.0）比65.5（35.0~90.0）d，900.0（200.0~3 850.0）比2 862.5 （1 175.0~5 900.0） mg，Z=-3.004、-2.604，P=0.002、0.007］，而达到完全有效的时间及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数的差异均无统计学意义（均P>0.05）。与恶性病患儿（12例）相比，非恶性病患儿（12例）用药后至获得完全有效的时间、用药疗程、总剂量及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数的差异均无统计学意义（均P>0.05）。结论艾曲波帕用于儿童HSCT后血小板减少症有一定疗效，安全性高，尤其在脐带血移植中可能更有优势。