简介：摘要目的比较含不同剂量兔抗人胸腺细胞球蛋白（rATG）预处理方案单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）对恶性血液病患者的疗效。方法对2013年3月至2018年12月行haplo-HSCT的恶性血液病患者进行回顾性分析，按预处理方案中rATG总量6、7.5、9 mg/kg分为ATG-6、ATG-7.5、ATG-9三组，比较三组患者急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率、感染发生率及生存率。结果①纳入288例患者，男182例，女106例，中位年龄18（6～62）岁。急性髓系白血病（AML）128例，急性淋巴细胞白血病（ALL）110例，慢性髓性白血病（CML）8例，骨髓增生异常综合征（MDS）28例，混合细胞白血病（MAL）14例。ATG-6组159例，ATG-7.5组72例，ATG-9组57例。移植后中位随访时间为14.0（0.2～74.0）个月。②ATG-6、ATG-7.5、ATG-9组粒细胞植入率分别为96.9％、97.2％、96.5％（P＝0.972），血小板植入率分别为92.5％、87.5％、86.0％（P＝0.276），Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD发生率分别为14.5％、11.1％、8.8％（P＝0.493），慢性GVHD发生率分别为8.8％、14.3％、12.0％（P＝0.493）。ATG-9组的CMV、EBV感染率（77.2％、12.5％）均高于ATG-6组（43.3％、3.5％）和ATG-7.5组（44.4％、1.5％）（P<0.001，P＝0.033）。③ATG-6、ATG-7.5、ATG-9组移植后3年总生存率分别为68.5％（95％CI 60.3％～77.9％）、60.1％（95％CI 48.3％～74.8％）、64.7％（95％CI 51.9％～80.7％）（P＝0.648），3年累积复发率分别为34.6％（95％CI 34.3％～35.1％）、38.0％（95％CI 37.3％～38.7％）、20.6％（95％CI 20.0％～21.3％）（P＝0.165），3年无病生存率分别为53.3％（95％CI 44.9％～63.4％）、51.9％（95％CI 41.0％～65.8％）、63.9％（95％CI 51.9％～78.7％）（P＝0.486），3年非复发死亡率分别为24.2％（95％CI 23.8％～24.5％）、26.0％（95％CI 25.4％～26.6％）、23.6％（95％CI 26.3％～28.2％）（P＝0.955）。结论低剂量rATG（6 mg/kg）可增加haplo-HSCT后Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD的发生率，高剂量rATG（9 mg/kg）使CMV、EBV感染风险增加，中剂量ATG（7.5 mg/kg）可能是兼顾降低中重度急性GVHD和CBV/EBV感染发生率的选择。

简介：摘要目的从优化预处理和桥接治疗两个角度探索降低高危骨髓增生异常综合征(MDS)异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)术后复发的策略。方法对2013年1月至2019年9月于华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病研究所接受allo-HSCT的84例高危MDS患者进行回顾性分析。按使用的预处理方案分为：地西他滨强化预处理组49例，BUCY2预处理组35例；按移植前是否接受治疗分为：移植前治疗组34例，未治疗组50例。比较患者造血重建、移植物抗宿主病(GVHD)、复发率、移植相关死亡率(TRM)、存活率的差异。结果地西他滨强化组与BUCY2组相比，造血重建、TRM和急、慢性GVHD发生情况差异无统计学意义；复发率明显低于BUCY2组(18.7%比40.0%，P＝0.025)，生存显著优于BUCY2组(3年总存活率：71.3%比51.2%，P＝0.038；3年无病生存率：65.3%比45.2%，P＝0.033)。此外，移植前桥接治疗组复发率明显低于未治疗组(20.7%比38.9%，P＝0.035)，3年总存活率及无病生存率显著优于未治疗组(71.2%比50.8%，P＝0.024；64.7%比45.9%，P＝0.044)。结论地西他滨强化BUCY2预处理方案可更好地清除高危MDS患者肿瘤负荷，明显降低移植后复发率，改善生存，是一种较为理想的预处理方案；此外，移植前桥接治疗亦可显著减少移植后复发率，使患者生存获益。故强化预处理及桥接治疗可能是降低此类高危患者移植后复发、改善生存的重要策略，需前瞻性随机对照研究进一步证实。