简介：摘要目的探讨肠道菌群移植（FMT）治疗孤独症谱系障碍（ASD）的有效性和安全性。方法采用纵向观察性研究方法，回顾性收集2012年5月至2021年5月在同济大学附属第十人民医院和东部战区总医院接受FMT治疗的合并有胃肠道症状的ASD患者资料。统计和分析患者在接受治疗前及首次治疗后第1、3、6、12、24、36、48和60个月的孤独症行为量表（ABC）、儿童孤独症评定量表（CARS）、Bristol粪便性状量表（BSFS）和胃肠症状等级量表（GSRS）等量表信息，以及不良反应发生情况。治疗前后各时间点量表数据的比较采用广义估计方程分析。结果共纳入328例患者，年龄为（6.1±3.4）岁；其中男271例，女57例。首次治疗后第1、3、6、12、24、36、48和60个月的治疗后随访人数分别为303例（92.4%）、284例（86.7%）、213例（64.9%）、190例（57.9%）、143例（43.6%）、79例（24.1%）、46例（14.0%）和31例（9.5%）。经FMT治疗后，全组ABC评分在36个月内均有显著改善，48个月内仍有改善，但60个月时与初期接近（1、3、6、12、24、36个月，均P<0.001；48个月，P=0.008；60个月，P=0.108）。与治疗前比较，CARS在48个月内均明显改善，60个月内仍有改善（1、3、6、12、24、36、48个月，均P<0.001；60个月，P=0.010）。与治疗前比较，BSFS在36个月内均有明显改善，粪便形态接近4型，48个月内仍能维持，60个月之后与初期相似（1、3、6、12、24、36个月，均P<0.001；48个月，P=0.008；60个月，P=0.109）。与治疗前比较，GSRS在24个月内有明显改善，但之后无明显好转（1、3、6、12、24个月，均P<0.001；36个月，P=0.209；48个月，P=0.996；60个月，P=0.668）。328例患者在治疗期间出现的不良事件有：腹胀21例（6.4%）、恶心14例（4.3%）、呕吐9例（2.7%）、腹痛15例（4.6%）、腹泻18例（5.5%）、发热13例（4.0%）和兴奋24例（7.3%）。这些不良反应均为轻中度，经暂停FMT或对症治疗后即好转，无一例严重不良反应发生。结论FMT对合并有胃肠道症状的ASD具有较满意的长期疗效和安全性。