简介：摘要目的评估他克莫司治疗难治性克罗恩病（CD）的短期疗效和安全性，分析临床应答的影响因素。方法采用单中心回顾性队列研究方法，收集2014年3月至2019年6月上海交通大学医学院附属仁济医院收治的难治性CD患者的临床资料，均采用他克莫司治疗≥3个月。采用克罗恩病疾病活动指数（CDAI）评估患者的临床应答、临床缓解及复发情况。根据他克莫司治疗3个月的临床应答情况，将患者分为临床应答组和无临床应答组。采用单因素分析比较2组临床资料的差异，对单因素分析中P<0.1且有临床意义的变量，进一步行多因素Logistic回归分析，明确他克莫司临床应答的独立危险因素。通过受试者工作特征（ROC）曲线分析危险因素预测他克莫司治疗难治性CD患者临床应答的价值。结果共纳入45例难治性CD患者，其中男性31例，女性14例；诊断年龄32（27，39）岁；病程61.0（28.0，97.5）个月；他克莫司治疗前CDAI评分为203（175，229）分。45例患者应用他克莫司治疗3个月后，CDAI评分137（117，175）分，较治疗前差异具有统计学意义（Z = -5.512，P<0.01）；其中临床应答组13例（28.9%），无临床应答组32例（71.1%）。单因素分析结果，2组间性别、治疗前CDAI评分、中性粒细胞与淋巴细胞比值（NLR）差异均具有统计学意义（均P<0.05）。将性别、治疗前CDAI评分、NLR进一步行多因素Logistic回归分析，结果表明CDAI评分（OR = 1.026，95%CI：1.006 ~ 1.046，P = 0.012）、NLR（OR = 2.605，95%CI：1.290 ~ 5.258，P = 0.008）是预测他克莫司临床应答的独立危险因素。CDAI评分、NLR、NLR联合CDAI评分预测他克莫司治疗难治性CD患者临床应答的ROC曲线下面积（AUC）分别为0.786（95%CI：0.648 ~ 0.924）、0.764（95%CI：0.595 ~ 0.934）、0.861（95%CI：0.729 ~ 0.992），最佳截断值分别为189.15、2.82、0.31，灵敏度分别为100%、84.6%、84.6%，特异度分别为53.1%、71.9%、84.4%。持续用药的26例患者在应用他克莫司治疗12个月时，临床缓解率为73.1%（19/26），复发率为26.9%（7/26）；随访1年，45例患者在他克莫司治疗期间有6例（13.3%）发生不良反应，未见严重不良反应。结论他克莫司可用于难治性CD的诱导和维持缓解治疗。CDAI评分、NLR均可作为单独预测他克莫司治疗难治性CD患者临床应答的指标，且二者联合的预测效能更高。

简介：摘要目的分析乌司奴单克隆抗体（UST）治疗克罗恩病（CD）的疗效和安全性。方法采用回顾性队列研究方法，收集2020年5月至2021年9月上海交通大学医学院附属仁济医院采用UST治疗且治疗前结肠镜检查可见活动性病变的CD患者的临床资料。主要分析UST治疗第24/32周的内镜应答率和缓解率。结果共纳入36例基线处于结肠镜下活动期的CD患者，男性25例，女性11例；年龄（29.8±8.7）岁，病程38.0（15.5，66.1）个月。疾病部位：L1型（末端回肠型）4例（11.1%），L2型（结肠型）4例（11.1%），L3型（回结肠型）28例（77.8%），另外累及上消化道4例（11.1%）。患者疾病行为：非狭窄非穿透性28例（77.8%），狭窄性5例（13.9%），穿透性3例（8.3%）。（1）内镜活动性：第24/32周的内镜缓解率及应答率分别为33.3%（12/36）和63.9%（23/36）。UST一线与二线用药的内镜缓解率和应答率差异均无统计学意义（均P>0.05）。（2）临床活动性：36例患者中，基线处于临床活动期16例，临床缓解期20例。16例临床活动期患者第24/32周的临床缓解率和临床应答率分别为81.2%、93.8%。（3）影像学活动性：第24/32周27例患者经影像学评估后发现，3例L1型患者中，影像学应答或部分应答2例，无应答1例；24例L2型患者中，影像学应答5例（20.8%），部分应答19例（79.2%），无应答5例（20.8%）。19例活动性肛瘘患者中，愈合6例，部分应答2例，稳定6例，进展5例。（4）血清学和营养指标：第24/32周患者的体质量指数、血红蛋白及血清白蛋白水平较基线均显著改善（均P<0.05），但C-反应蛋白、红细胞沉降率较基线差异均无统计学意义（均P>0.05）。（5）安全性：未观察到严重不良事件及输液反应，仅2例出现不良反应。结论UST能够有效改善CD患者内镜表现、临床症状、影像学及营养指标，同时具有较好的安全性。